北海康成將引領Maralixibat在華開發和商業化進程并擴展其罕見病研發管線

　　- Mirum有權獲得總計1.2億美元的預付款及里程碑款項和可觀的雙位數的梯度特許權使用費

　　Mirum制藥有限公司(納斯達克：MIRM，以下簡稱“Mirum”)和北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”)今日宣布，雙方已簽訂許可協議，授權北海康成在大中華區(包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區)對Maralixibat進行開發和商業化。Maralixibat是一種在研的口服藥物，目前正在對其用于治療多種膽汁淤積性肝病進行評估，包括Alagille綜合癥(ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積(PFIC)和膽管閉鎖(BA)。

　　Maralixibat 靶向納依賴性膽汁酸轉運蛋白(ASBT)，最終可降低全身性膽汁酸水平，從而減少由此介導的肝臟損傷。美國食品藥品監督管理局(FDA)已接受Maralixibat 用于治療ALGS患者的膽汁淤積瘙癢癥的新藥申請(NDA)，并且在進行優先審評。歐洲藥品管理局正在審評Maralixibat 用于治療PFIC2的申請。Mirum 已經啟動其用于治療膽管閉鎖(BA)的全球2b期臨床研究(EMBARK)。

　　根據協議條款，北海康成已獲得在大中華區針對ALGS，PFIC和BA開發和商業Maralixibat的獨家授權。作為交換，Mirum有權獲得1100萬美元的預付款，研發資金，和在實現未來注冊和商業化Maralixibat后最高1.09億美元的里程碑款項，以及基于產品凈銷售額可觀的雙位數的梯度特許權使用費。

　　北海康成將與Mirum 合作，負責監督Mirum在中國的臨床研究基地，以加快近期在膽管閉鎖(BA)患者中啟動的全球2b期EMBARK研究入組。在一定條件下，北海康成也有權在大中華區生產Maralixibat。

　　“Maralixibat有可能成為治療某些膽汁淤積性肝病的革命性藥物。我們的目標是確保其在全球范圍內患者可及。”Mirum總裁兼首席執行官Chris Peetz指出，“北海康成是一家在中國領軍的罕見病公司，憑借其發展的業績和在商業上的成就，我們相信，如果獲批，他們將成為加速Maralixibat全球上市的戰略合作伙伴。”

　　“我們很高興能將Maralixibat 加入到北海康成的罕見病產品組合中，我們將罕見病的管線擴展到肝病領域，并通過這一具有多項適應癥的后期資產來強化我們的產品線，目前該領域尚無獲批藥物。”北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士說到，“我們也期待與Mirum合作，支持EMBARK全球研究的中國臨床基地。并希望雙方緊密合作，將這種療法帶給大中華地區有重大需求的患者其家人。

　　關于 Mirum 制藥有限公司

　　Mirum 制藥有限公司是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發和商業化用于治療危重肝病的新療法的后期管線。Mirum開發的主要候選產品Maralixibat是一種口服在研藥物，用于治療Alagille綜合癥(ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積(PFIC)和膽管閉鎖。Mirum已經提交了Maralixibat用于治療ALGS患者膽汁淤積瘙癢癥的新藥申請。FDA已接受該新藥申請，并進行優先審評，PDUFA執行日期為2021年9月29日。此外，Mirum用于治療兒童PFIC2患者的上市許可申請已被歐洲藥品管理局接受，并進行審評(驗證)中。Mirum同時還在開發Volixibat，這也是一種口服ASBT抑制劑，用于治療原發性硬化性膽管炎、妊娠肝內膽汁淤積癥和原發性膽汁性膽管炎。

　　為了擴大其膽汁淤積性肝病管線，Mirum從Vivet Therapeutics取得了獨家選擇權，在臨床前評估和新藥臨床申請(IND)支持研究之后，將進一步開發和商業化VTX-803和VTX-802基因治療項目(分別用于治療PFIC3和PFIC2)。

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　　關于北海康成制藥有限公司

　　北海康成制藥有限公司是一家創新生物制藥公司，致力于在中國和全球加速推進罕見病和罕見腫瘤創新療法的開發和商業化進程，以填補尚未滿足的醫療需求。

　　北海康成與藥明生物建立了全球合作伙伴關系，共同開發和商業化治療罕見遺傳病的專利療法。作為中國罕見病領域領跑者，北海康成還與韓國GC Pharma簽署了治療亨特綜合征的酶替代療法Hunterase®在大中華區的獨占授權協議。Hunterase®(艾度硫酸酯酶β，已于2020年9月在中國獲批)，現已在12個國家上市。北海康成還與LogicBio Therapeutics 達成了戰略合作和許可協議，以開發、制造和商業化用于治療法布雷病、龐貝氏病的基因療法候選藥物。北海康成還與馬薩諸塞州大學醫學院的紅瑞基因療法中心(Horae Gene Therapy Center)簽訂了合作協議，研究開發治療罕見遺傳病的基因療法。

　　關于 Maralixibat

　　Maralixibat是一種最低限度吸收的新型口服在研藥物，正在評價其用于治療多種罕見膽汁淤積性肝病。Maralixibat可抑制鈉依賴性膽汁酸轉運蛋白(ASBT)，使更多膽汁酸從糞便中排出，降低全身膽汁酸水平，從而有可能減少膽汁酸介導的肝損傷以及相關影響和并發癥。已有1600多名患者接受了Maralixibat治療，其中包括120多名接受Maralixibat探索性治療的Alagille綜合癥(ALGS)和進行性家族性肝內膽汁淤積(PFIC)的兒童患者。在ICONIC 2b期ALGS臨床試驗中，與安慰劑相比，服用Maralixibat的患者膽汁酸和瘙癢明顯減少，黃體瘤減少以及長期性生長加速。在一項2期PFIC研究中，遺傳學確診的BSEP缺陷的(PFIC2)患者對Maralixibat有應答反應，且其無移植存活率增加。美國食品藥品監督管理局已授予Maralixibat突破性療法稱號，用于治療在1歲及以上患者中的ALGS引起的瘙癢癥以及PFIC2。在整個研究過程中，Maralixibat的耐受性普遍良好。最常見的治療相關不良反應為腹瀉和腹痛。在Maralixibat獲得批準并可用于處方之前，ALGS患者可通過Mirum的擴展用藥項目獲得此藥。

(新媒體責編：syhz0808)