和鉑醫藥 (股票代碼：02142.HK)近日公布，其全人源抗FcRn抗體巴托利單抗(HBM9161)針對全身型重癥肌無力(gMG)的臨床試驗已完成注冊III期試驗首名受試者的首次給藥。該臨床試驗旨在評估巴托利單抗(HBM9161)在治療中國gMG患者時的療效及安全性。這是繼2021年8月完成巴托利單抗(HBM9161)針對中國gMG患者的II期臨床研究之后的又一里程碑，作為國內首個獲得臨床研究證據的抗FcRn療法，II期研究報告了積極的概念性驗證數據，具有統計學顯著性和臨床意義的療效，以及良好的安全性和耐受性。

和鉑醫藥致力于將巴托利單抗(HBM9161)打造為一系列的產品管線，用以治療由致病性IgG介導的各類自身免疫性疾病，滿足當前巨大的醫療需求，gMG是該候選藥物最早展開研究的適應癥之一，并于2021年初獲得中國國家藥監局授予“突破性療法”。

巴托利單抗臨床試驗首席研究者、復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師趙重波教授表示：“早前，巴托利單抗(HBM9161)治療全身型重癥肌無力的II期臨床研究已順利完成并公布了研究數據，在治療總體上顯示出優于安慰劑的臨床改善，以及良好的安全性和耐受性。該積極數據也表明FcRn拮抗劑能快速明顯改善全身型重癥肌無力的病情，具有良好的前景并有推及應用于其他抗體介導性自身免疫病的可能性。”

和鉑醫藥創始人、董事長兼首席執行官王勁松博士表示：“我國長期缺乏針對重癥肌無力的高水平臨床研究，尤其是難治型患者、可能發展為危象的患者以及因長期通過現有療法使用類固醇或其他免疫抑制藥物而產生嚴重副作用的患者，都在盼望更安全有效的新藥誕生。III期臨床試驗的全面開啟讓我們離新藥的誕生更進一步，我們非常期待盡早獲得這一療法的更多數據，填補當前全身型重癥肌無力的治療空白。”

關于巴托利單抗（ HBM9161 ）

巴托利單抗(HBM9161)是一種全人源單克隆抗體(mAb)，可阻斷FcRn-IgG相互結合，加速體內IgG的清除，從而達到有效治療致病性IgG介導的自身免疫性疾病的效果。在重癥肌無力的II期研究中，巴托利單抗可快速、顯著地緩解臨床癥狀，改善患者的生活質量。早期研究表明巴托利單抗具有良好耐受性，可迅速降低多種自身免疫疾病患者體內IgG水平。巴托利單抗(HBM9161) 是和鉑醫藥從HanAll Biopharma引進的全球創新藥，和鉑醫藥擁有在大中華地區(包括香港、澳門和臺灣)進行開發、制造和商業化的權利。

關于全身型重癥肌無力（ gMG ）

重癥肌無力(MG)是一種由抗乙酰膽堿受體(AChR)免疫球蛋白G(IgG)抗體和抗肌肉特異性酪氨酸激酶(Anti-MuSK)IgG等抗體介導的獲得性自身免疫性疾病，該疾病導致神經肌肉接頭傳遞受損，表現為骨骼肌收縮無力。患者常有眼肌表現，約85%的患者會出現眼肌以外的癥狀，發展為全身型重癥肌無力(gMG)，甚至發生肌無力危象。

目前MG的主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑及糖皮質激素以及免疫抑制劑，但其療效及安全性不能滿足各類患者的臨床需求。減少致病性IgG自身抗體是MG治療中一種病理生理機制驅動的解決方案，如血漿置換和靜脈注射免疫球蛋白等，然而，該類治療方案由于可及性、安全性和經濟成本等問題導致臨床仍存在大量未被滿足的需求。

關于和鉑醫藥

和鉑醫藥(股票代碼：02142.HK)是一家專注于腫瘤及免疫性疾病領域創新藥研發及商業化的全球化生物制藥企業。公司通過自主研發、聯合開發及多元化的合作模式快速拓展創新藥研發管線。

和鉑自有的抗體技術平臺Harbour Mice®可生成雙重、雙輕鏈(H2L2)和僅重鏈(HCAb)形式的全人源單克隆抗體。基于HCAb抗體平臺開發的免疫細胞銜接器(HBICE®)能夠實現傳統藥物聯合療法無法達到的抗腫瘤療效。Harbour Mice®與單B細胞克隆篩選平臺共同組成了和鉑的下一代創新治療性抗體研發引擎。

(新媒體責編：zpl05-02)