北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”, 股票代碼“1228.HK”)，是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布收到中國國家藥品監督管理局(NMPA)關于Maralixibat口服液(LIVMARLI™ )新藥上市申請(NDA)正式受理通知，并擬納入優先審評程序(公示期已于1月17日結束)。該藥用于治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。

此前，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準LIVMARLI™ (Maralixibat)口服溶液用于治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。

北海康成和Mirum Pharmaceuticals(簡稱Mirum)簽訂了Maralixibat口服液在大中華區開發和商業化獨家許可協議。根據協議條款，北海康成已獲得在大中華區針對Alagille綜合征(ALGS)，進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)三個適應癥的開發和商業化的獨家授權。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：在Maralixibat獲得FDA批準后僅3個月，國家藥監局就接受了用于治療Alagille綜合征新藥CAN108的NDA申請，并擬納入優先審評程序。這顯示了我們在藥政法規事務方面的專業性，也標志著公司在不斷擴大治療領域的適應癥。我們期待在中國開發這一療法，造福急需治療的患者及其家庭。

關于Alagille綜合征(ALGS)

Alagille綜合征(ALGS)是一種罕見的常染色體顯性遺傳、累及肝臟、心臟、骨骼、眼睛等多個器官的疾病。其中，以膽汁淤積性肝病為最常見，臨床表現除了可有黃疸、黃瘤、肝腫大外，瘙癢癥狀最為嚴重，通常在嬰兒期即可出現[1]。由于瘙癢，可導致患兒皮膚殘缺、情緒障礙、睡眠和學校學習活動中斷[2]，嚴重影響患者的生長發育及生活質量[3]。嚴重的膽汁淤積性瘙癢也是肝移植的適應癥[4]。根據弗若斯特沙利文報告，2020年全球有68000名ALGS患者，中國有7400名ALGS患者。

關于Maralixibat

LIVMARLI™ (Maralixibat)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝循環，降低肝內和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導的肝臟損傷，緩解瘙癢。LIVMARLI™ 是目前FDA批準的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

Maralixibat作為口服藥物，除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應癥的開發也進入晚期臨床開發階段，包括進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)，且均已被FDA授予突破性治療及罕見病創新藥的認定。Mirum正在北美洲，歐洲，亞洲和南美洲進行PFIC臨床III期試驗，BA的全球2b期臨床試驗(EMBARK)也在進行中，北海康成負責Mirum在中國的臨床研究基地。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK)是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。

北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合癥(MPS II)和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補體介導的疾病、血友病A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合征(ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。

北海康成戰略性的將全球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫學院 (UMass)、LogicBio、華盛頓大學醫學部(University Of Washington School of Medicine)和Scriptr Global等。

(新媒體責編：pl0901)