該項(xiàng)臨床試驗(yàn)是德琪醫(yī)藥在中國圍繞ATG-016展開的第三項(xiàng)臨床研究，再次凸顯了公司核輸出抑制劑品種的巨大潛力。

致力于研發(fā)，生產(chǎn)和銷售同類首款及/或同類最優(yōu)血液及實(shí)體腫瘤療法的商業(yè)化階段領(lǐng)先創(chuàng)新生物制藥公司–德琪醫(yī)藥有限公司(簡(jiǎn)稱"德琪醫(yī)藥"，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK)今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已正式批準(zhǔn)一項(xiàng)旨在評(píng)估核輸出抑制劑(SINE)ATG-016用于治療高危骨髓增生異常綜合征(MDS)的安全性、耐受性及有效性的開放性II期臨床研究。

ATG-016正被開發(fā)用于治療MDS和實(shí)體瘤。ATG-016及其它SINE藥物可抑制核輸出蛋白Exportin 1(XPO1)，而這種蛋白可通過清除核內(nèi)腫瘤抑制蛋白促進(jìn)腫瘤的生長(zhǎng)。ATG-016是一款口服、高選擇性的下一代XPO1抑制劑，它較第一代SINE藥物ATG-010/塞利尼索/ XPOVIO®具有更好的藥理特性，從而可實(shí)現(xiàn)更高頻次的給藥以及更高的耐受劑量。

德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示："德琪醫(yī)藥致力于為腫瘤患者，尤其是患有復(fù)發(fā)難治性腫瘤的患者提供突破性的‘同類首款'藥物。我們是亞太區(qū)首個(gè)開發(fā)核輸出抑制劑的公司。ATG-016在中國大陸的臨床開發(fā)包含三項(xiàng)臨床研究，用于治療晚期MDS及實(shí)體瘤。之前公布的用于治療MDS患者的I期臨床數(shù)據(jù)令人振奮，我們將盡快推進(jìn)此項(xiàng)研究，并希望該項(xiàng)臨床開發(fā)能為中國的高危MDS患者帶來臨床獲益。"

KCP-8602-801研究是一項(xiàng)由Karyopharm公司發(fā)起的旨在評(píng)估ATG-016在6個(gè)復(fù)發(fā)難治性腫瘤隊(duì)列的安全性、耐受性和有效性的開放性I/II期臨床試驗(yàn)，目前正在開展中。德琪醫(yī)藥將在中國為ATG-016單藥用于治療高危MDS的"隊(duì)列F"II期部分招募患者。MDS是一種源于骨髓造血干細(xì)胞的惡性疾病，其發(fā)病率隨年齡增長(zhǎng)顯著升高。中危、高危或極高危的MDS患者的中位總生存期(OS)分別為3年、1.6年和0.8年，并極有可能轉(zhuǎn)化為急性髓系白血病(AML)。根據(jù)Karyopharm公司此前在美國血液學(xué)會(huì)(ASH)年會(huì)上公布的該項(xiàng)研究"隊(duì)列F"I期部分 [ATG-016單藥治療去甲基化藥物(HMA)難治的高危MDS] 數(shù)據(jù)顯示，接受ATG-016治療且療效可評(píng)估的患者的總緩解率(ORR)為53%，OS達(dá)9.86個(gè)月。相較HMA難治的MDS患者通常僅為4-6個(gè)月的生存期，該研究數(shù)據(jù)顯示了生存期的有效改善。

關(guān)于SINE藥物

選擇性核輸出抑制劑(SINE)藥物可靶向抑制主要核輸出蛋白Exportin 1(XPO1)。目前，目前，有三款口服SINE藥物正處于臨床開發(fā)階段，它們是ATG-010(selinexor)、ATG-016(eltanexor)和ATG-527(verdinexor)。德琪醫(yī)藥已經(jīng)從Karyopharm Therapeutics Inc.("Karyopharm")公司獲得了這三款藥物在亞太區(qū)多個(gè)市場(chǎng)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。

關(guān)于Eltanexor(ATG-016)

ATG-016及其他選擇性核輸出抑制劑(SINE)藥物可抑制核輸出蛋白Exportin 1(XPO1)，而這種蛋白可通過清除核內(nèi)腫瘤抑制蛋白促進(jìn)腫瘤的生長(zhǎng)。ATG-016是一款可口服且具有高特異性的新一代XPO1抑制劑。相較于第一代SINE藥物ATG-010/塞利尼索/XPOVIO®，ATG-016具有更低的血腦屏障滲透及更佳的藥理學(xué)特性，從而能實(shí)現(xiàn)更高頻次的給藥以及更高的給藥劑量。I期臨床試驗(yàn)已顯示，ATG-016對(duì)于晚期實(shí)體瘤和血液腫瘤具有初步抗腫瘤活性。SINE藥物還可抑制利用XPO1機(jī)制的病毒復(fù)制。臨床前研究顯示，ATG-016對(duì)于由EB病毒(EBV)和人乳頭狀瘤病毒(HPV)等病毒誘發(fā)的腫瘤的生長(zhǎng)具有抑制效應(yīng)。

德琪醫(yī)藥正在開展一項(xiàng)ATG-016用于治療經(jīng)去甲基化藥物(HMA)治療失敗的高危MDS患者的I/II期研究(HATCH研究);一項(xiàng)用于治療晚期實(shí)體瘤的I/II期研究(REACH研究);以及一項(xiàng)由Karyopharm公司發(fā)起的用于治療多個(gè)復(fù)發(fā)難治性腫瘤的多隊(duì)列、開放性I/II期臨床研究(KCP-8602-801研究)。

ATG-016已獲得美國FDA的孤兒藥認(rèn)定，用于治療MDS。ATG-016是一款在研藥物，尚未獲得美國FDA或任何監(jiān)管部門的上市許可。

關(guān)于德琪醫(yī)藥

德琪醫(yī)藥有限公司(簡(jiǎn)稱"德琪醫(yī)藥"，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK)是一家以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)并已進(jìn)入商業(yè)化階段的生物制藥領(lǐng)先企業(yè)，致力于為亞太乃至全球患者提供最領(lǐng)先的療法，治療腫瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式運(yùn)營以來，德琪醫(yī)藥通過合作引進(jìn)和自主研發(fā)，建立了一條從臨床前到臨床階段不斷延展的豐富產(chǎn)品管線。目前，德琪醫(yī)藥擁有15款在研產(chǎn)品，其中 5款產(chǎn)品擁有包括大中華市場(chǎng)在內(nèi)的亞太權(quán)益，10款產(chǎn)品具有全球權(quán)益。德琪醫(yī)藥已在美國及多個(gè)亞太市場(chǎng)獲得23個(gè)臨床批件(IND)，并遞交了6個(gè)新藥上市申請(qǐng)(NDA)，其中塞利尼索/ATG-010/XPOVIO®已獲得中國、韓國、新加坡和澳大利亞新藥上市申請(qǐng)的獲批。德琪醫(yī)藥將以"醫(yī)者無疆，創(chuàng)新永續(xù)"為愿景，專注于同類首款和同類最優(yōu)療法的早期研發(fā)、臨床研究、藥物生產(chǎn)及商業(yè)化，解決亟待滿足的臨床需求。

前瞻性陳述

本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當(dāng)日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當(dāng)日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責(zé)任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預(yù)料之外的事件。請(qǐng)細(xì)閱本文，并理解我們的實(shí)際未來業(yè)績(jī)或表現(xiàn)可能與預(yù)期有重大差異。本文內(nèi)有關(guān)任何董事或本公司意向的陳述或提述乃于本文章刊發(fā)日期作出。任何該等意向均可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動(dòng)。有關(guān)這些因素和其他可能導(dǎo)致未來業(yè)績(jī)與任何前瞻性聲明存在重大差異的因素的進(jìn)一步討論，請(qǐng)參閱我們提交給香港證券交易所的定期報(bào)告中標(biāo)題為"風(fēng)險(xiǎn)因素"的章節(jié)以及我們截至2020年12月31日的公司年報(bào)中描述的其他風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，以及之后向香港證券交易所提交的文件。

(新媒體責(zé)編：pl0902)