北海康成制藥有限公司(以下簡稱"北海康成", 股票代碼"1228.HK" )，是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北海康成致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布針對戈謝病 I 型和 III 型初治患者開展的 CAN103 注射液 I/II 期臨床試驗完成首例患者給藥。

北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授為此次多中心試驗項目的主要研究者，該試驗預(yù)計招募約 40 名患者。戈謝病是一種溶酶體貯積病，由遺傳性酶缺乏引起，導(dǎo)致鞘脂及葡萄糖腦苷脂貯積，從而導(dǎo)致多器官受累并呈進(jìn)行性加重、骨病、甚至危及生命。作為與藥明生物(2269.HK)在罕見病領(lǐng)域戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，CAN103是北海康成正在開發(fā)的一種酶替代療法( ERT )，用于患有 I 型和 III 型戈謝病成人和兒童的長期治療。在中國，由于治療費(fèi)用高昂，許多戈謝病患者無法獲得有效的治療。

本研究是一項多中心 I/II 期臨床試驗，包括兩個部分：A部分(I期)為開放研究，旨在評估 CAN103 酶替代療法在不同劑量下，在少數(shù)Ⅰ型戈謝病初治受試者中的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)特征。B部分(II期)主要在較多數(shù)的Ⅰ型和Ⅲ型戈謝病受試者中進(jìn)行隨機(jī)雙盲，平行對照，劑量比較的研究，以評估CAN103的安全性、有效性。

"CAN103臨床試驗完成戈謝病患者的首次給藥，證明了北海康成致力于開發(fā)罕見病解決方案的承諾。因為即使在戈謝病重組ERT療法獲批 25 年后的今天，中國乃至全球仍有許多患者無法獲得治療。"北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士說。"我們很自豪能夠與中國罕見病聯(lián)盟(CHARD)和其他罕見病相關(guān)機(jī)構(gòu)合作，并取得這一試驗進(jìn)展。北京協(xié)和醫(yī)院是國家罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的牽頭單位，我們也期待在推進(jìn)戈謝病創(chuàng)新療法的過程中與北京協(xié)和醫(yī)院開展合作。"

關(guān)于CAN103：

CAN103是正在開發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法，大多數(shù)戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。CAN103通過靜脈輸注特異性地補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

關(guān)于戈謝病(GD)：

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型、I型(非神經(jīng)病變型)、II型(急性神經(jīng)病變型)和III型(慢性神經(jīng)病變型)，其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶(酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內(nèi)一種被稱作葡萄糖腦苷脂(葡糖神經(jīng)酰胺)的細(xì)胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內(nèi)的單核巨噬細(xì)胞系細(xì)胞中(Gaucher細(xì)胞)，導(dǎo)致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴(yán)重的戈謝病類型(圍產(chǎn)期致死型，II型和III型)，早期可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。25 年多來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT) 一直是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法，臨床試驗和真實世界數(shù)據(jù)表明，患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

關(guān)于北海康成：

北海康成制藥有限公司(以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK)是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和10個在研藥物。這些產(chǎn)品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。

北海康成將外部合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立下一代基因治療技術(shù)。公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、LogicBio、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global等。

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