2023年10月18日，博騰生物聯(lián)合戰(zhàn)略合作伙伴三卿生物、軍科正源、賽賦醫(yī)藥和昆拓主辦，與浙江省生物醫(yī)藥產業(yè)大腦、杭州和達新想科技發(fā)展有限公司及火石數鏈共同協(xié)辦的《基因與細胞治療藥物研發(fā)生產及注冊申報一體化服務》全國巡講沙龍-杭州站在杭州醫(yī)藥港成功舉辦。

本次沙龍活動邀請了7位嘉賓和現場參會的近百名行業(yè)精英一起，圍繞基因與細胞治療藥物的研發(fā)、生產和注冊申報等不同環(huán)節(jié)展開深入討論，現場反響熱烈，各專家的專業(yè)分享也給現場觀眾帶來全新的思路和解決方案。

三卿生物聯(lián)合創(chuàng)始人趙靜作為本次沙龍的主持人，代表主辦方向現場參會者表示熱烈歡迎，同時介紹了目前基因與細胞治療行業(yè)的進展。希望通過本次沙龍的經驗交流與深入溝通，共同探討產業(yè)備受關注的話題，為基因與細胞治療藥物領域的發(fā)展貢獻智慧和力量。

博騰生物營銷副總經理閻宇分享了博騰生物獨特的CGT藥物研發(fā)生產及注冊申報一體化服務。在CMC方面，博騰生物專注基因與細胞治療CDMO，覆蓋質粒、細胞治療、基因治療、溶瘤病毒、核酸治療及活菌療法等，已為9個IND申報項目提供CMC和全球申報服務，管線類型包括CAR-T，TIL和mRNA。在建設CGT生態(tài)圈方面，博騰生物致力于整合優(yōu)質資源，聯(lián)合上下游合作伙伴為研發(fā)藥企提供一站式服務;同時，博騰生物也注重行業(yè)生態(tài)圈的構建，成功打造了專注在CGT領域的青藜風云論壇，我們期望各界人士的積極參與，共同為推動基因與細胞治療產業(yè)的發(fā)展貢獻力量。

博騰生物細胞治療生產總監(jiān)李華分享了"不同細胞治療產品工藝放大及優(yōu)化策略"，圍繞CAR-T、TCR-T、UCAR-T、MSC、TIL等不同典型細胞治療產品進行講解。針對不同細胞類型，需要分析每種細胞類型在目的細胞分離、細胞的激活及改造、細胞的大規(guī)模擴增以及細胞的濃縮灌裝等各個工藝階段的考量點，根據考量點初步確定工藝放大的路徑。選擇自動化設備匹配工藝放大的需求，以及密閉化流程的設計。在產品檢測項方面，需要根據確定的工藝放大的流程以及不同細胞類型的特點，確定中間品檢測的方案，關鍵參數的控制以及質量標準。

軍科正源科學指導部科學家王亞楠介紹了"基于AAV載體基因治療藥物臨床評價策略探討"。不同于傳統(tǒng)的大小分子藥物，rAAV載體介導的基因治療藥物具有自身的結構和功能特點，其臨床評價策略也更具特殊性和復雜性，需要綜合考慮風險獲益，采取具體問題具體分析的基本原則，開展臨床試驗評價。其中生物分析涉及分子、細胞、免疫學等多平臺生物分析技術，軍科正源建立了包括基因、分子、細胞等多個水平的生物分析方法對臨床生物樣本中的某rAAV載體藥物的生物分布和載體脫落、生物標志物及免疫原性等指標進行生物分析，為該藥物臨床有效性及安全性評價提供堅實的數據支持。

三卿生物聯(lián)合創(chuàng)始人李丹分享了"CGT藥物注冊申請與審評審批政策解析"的主題報告。如何加快CGT產品從研發(fā)走向上市的進程一直是大家關注的焦點。通過對藥物研發(fā)生命周期中涉及到的不同注冊節(jié)點進行合理規(guī)劃，可以很大程度上加速產品獲批上市。本次從注冊的角度對藥物研發(fā)生命周期中涉及到的溝通交流政策及加快上市注冊程序的申請時間點、申請流程及資料準備等相關內容進行了介紹，同時對國內已上市及已遞交上市申請的CAR-T產品的注冊申報流程進行了案例分享。通過此次對溝通交流及加快上市注冊程序相關內容的分享，希望對各位同仁的藥品注冊過程有所幫助。

昆拓項目管理與運營負責人李文婷介紹了"自體細胞產品注冊臨床運營管理的挑戰(zhàn)與機遇"，自體細胞產品注冊臨床運營管理是挑戰(zhàn)和機遇共存的。從IIT/POC走向注冊IND進一步走向多中心試驗，面臨著研究的中心標準制定與執(zhí)行統(tǒng)一、臨床執(zhí)行監(jiān)控與風險管理、有限臨床資源的綜合管理的多種挑戰(zhàn)。臨床CRO公司，是很好的臨床研究策略和管理服務的解決途徑，可以助力和輔導CGT賽道中的申辦方對自體細胞類產品完成品種定制化、可市場化的臨床應用管理。在挑戰(zhàn)的應對中，能進一步與臨床試驗帶來的機遇"輔導醫(yī)生執(zhí)行醫(yī)學轉化計劃、基于臨床試驗參與者利益的臨床運營、競爭與共贏帶來的行業(yè)快速發(fā)展"實現握手。

­博騰生物分析檢測&基因治療工藝開發(fā)副總經理陳慧介紹了"細胞治療產品的藥學研究與變更的一般考量"。在過去的十多年里，CAR-T細胞療法在臨床上得到了越來越多的突破，多款產品獲批上市。該治療領域技術迭代速度快，工藝復雜，生產用原材料種類繁多，可能帶來后期藥學上的頻繁變更。報告從細胞產品的特性，應用及關鍵質量屬性研究層面對CAR-T產品做了整體性的介紹，同時介紹了細胞治療產品藥學變更計劃、設計原則和變更前后的可比性研究方案。通過引用已經上市的CAR-T產品發(fā)生的藥學變更案例，與大家共同探討了如何執(zhí)行藥學變更及通過哪些可比性研究數據來獲得監(jiān)管機構的認可。

賽賦醫(yī)藥藥理藥效（京南）副總經理陳海寧圍繞"細胞治療產品非臨床有效性評價的一般考慮"進行了分享，針對細胞產品雙軌制申報(IIT與IND)模式下，為了做好細胞治療藥物的有效性研究，符合FDA\NMPA申報的要求，必須熟悉細胞治療品種的特點和了解非臨床有效性研究關注重點。從概念驗證試驗的角度開展非臨床有效性研究，并分享了干細胞制劑和免疫細胞制劑臨床前研究疾病動物模型以及取得的有效性結果。

11月博騰生物將走進上海，為生物醫(yī)藥產業(yè)園區(qū)企業(yè)分享"基因與細胞治療藥物研發(fā)生產及注冊申報一體化服務主題沙龍"，共同探討當前基因與細胞治療藥物研發(fā)、生產及注冊申報相關問題，促進生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展。

(新媒體責編：wa12)