2021年7月17日-18日，由北京病痛挑戰基金會主辦、中國罕見病聯盟任指導單位的2021第三屆罕見病合作交流會在京隆重舉辦，以“支付創新+科技創新+服務創新+藥物創新+患者角色創新”為視角，匯聚各方探討罕見病核心議題，推動問題的解決，線上觀看人次逾300萬。同時，大會舉辦“一切只為你”—— Sing for Rare 罕見病公益主題音樂會，知名歌手和樂隊攜手由罕見病病友組成的樂隊及病友代表，共同歌唱出昂揚的生命態度。

 

罕見病約有7000多種，并往往在出生時或兒童早期發病，確診難、治療難、費用高，患者面臨嚴峻挑戰。17日的開幕式上，原中國保監會副主席魏迎寧、北京協和醫院院長張抒揚相繼為大會致辭，中國罕見病聯盟執行理事長李林康帶來了罕見病用藥優先審評審批等多個鼓舞人心的實踐案例，清華大學法學院衛生法研究中心主任王晨光指出，罕見病保障制度建設要有一個“良好的、全國性的協調機制”，在此基礎上不斷推進。

 

原中國保監會副主席魏迎寧為大會致辭

病痛挑戰基金會創始人王奕鷗，強調了患者參與在罕見病診療、服務、保障等全流程上的核心價值，多個案例體現出，他們已經從解決方案的“需求者”成為了“共創者”，推動罕見病相關工作的發展進入新階段。在多方嘉賓的見證下，“罕見病創新綜合服務體系戰略合作”正式啟動，將在多個省份開展院內外落地活動，搭建醫務社工、多方共付等以患者為中心的綜合服務體系。

 

多層次保障與藥物創新研討，“普惠險”觀察報告發布

 

大會設置了五大主題版塊，其中的“支付創新”兩個論壇，全面梳理了目前國內對罕見病群體的保障體系。基于國家的2030年多層次醫保體系建設目標：以基本醫保為主體，醫療救助為托底，補充醫療保險、商業健康保險、慈善捐助、醫療互助共同發展，與會嘉賓從不同角度分析了上述各部分對罕見病保障的作用與前景。而近年來各地紛紛涌現的“普惠型保險”，成為專家頻頻提及的關鍵詞。

 

病痛挑戰基金會在大會上發布了《普惠型商業補充醫療保險罕見病保障觀察報告》，研究分析了目前全國26個省級行政區、73個地級市的111款普惠型商業補充醫療保險(以下簡稱“普惠險”)。研究發現，普惠險存在既往癥史限制等5大理賠門檻，但部分產品通過不限醫保目錄、特藥清單、罕見病專項等為罕見病患者提供一定程度的補充用藥保障。然而目前許多標準、規范和能否長期運行仍存有疑問，報告建議完善政府監管、加強政府指導，險企方摒棄賣點思維，提供罕見病患者參與保險設計的路徑與機會，使其努力成為罕見病多層次保障的重要一環。

 

報告發布

保障患者用藥，支付是下游，藥物研發是上游。大會“藥物創新”版塊聚焦本土罕見病藥物的研發，與會嘉賓帶來了從最新政策、特食生產到臨床實驗、患者參與等方面的分析。今年，“以患者為中心”的藥物研發有了更多案例。例如，肝豆狀核變性群體曾經歷了用藥兩次停產、五次漲價，在患者組織溝通下，藥的純度、精度更高，患者副作用減少，使用次數下降，雖然藥價上漲，但邊際成本控制住，最終得到了藥企、患者都比較滿意的結果。其他包括亨廷頓舞蹈癥、系統性硬化癥的群體也都分享了推動藥物研發、引進的經驗。

 

綜合服務與科技創新，期待點亮罕見人生

 

大會的“服務創新”版塊，探討了罕見病診療、援助、遺傳咨詢等患者全生命周期層面的多方位服務。在山東省立醫院等地開展的“多學科診療+醫務社工服務”，為優化罕見病群體診療流程、減少誤診漏診提供了有力支持;海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區，在海南自貿港建設的政策指引下，近年來已經開創了150個“首例”落地國內的藥品和醫療器械，設立的國家罕見病臨床醫療中心有望帶來更多突破。

 

大會上，多家互聯網平臺帶來了在網絡診療、醫患溝通、公益援助方面的互聯網經驗，同時，對許多罕見病群體關心的遺傳與生育問題，多位專家也帶來了前沿技術與醫療資訊的分享。

 

大會的“科技創新”版塊，基于由病痛挑戰基金會、Plug and Play 中國、瑯鈺集團旗下子昂健康三方聯合發起的全球第一個罕見病科技創新平臺“Inno4Rare(為罕而創)”，展示了高新科技應用于罕見病領域的廣闊前景，包括肌肉骨骼技術、睡眠監測系統、癲癇監測系統、智能診療系統等等，從醫療輔助器械、數字化醫療、藥物研發賦能等方向，為罕見病病友生活質量的提升帶來美好未來。

 

大會各項議題充分體現出，罕見病領域的支付保障、藥物研發、綜合服務、高新科研上的創新，都離不開“患者角色創新”這一推動力，罕見病患者正在從“創新的需求者”向“創新的提供者”轉變，有助于聯動各相關方，讓罕見病生態圈的不斷發展，最終為每一個罕見病患者帶來希望。

 

每年一度的罕見病合作交流會，以“健康中國，一個都不能少”為主題，促進罕見病病友、病友組織和政府、醫學界、企業、公眾等多方交流，研判行業最新動態，構建罕見病良性生態圈。在多方力量的支持下，相信會有更多罕見病患者得到關注與支持，助力健康中國2030目標的早日實現。

 

2021罕見病合作交流會現場合影

(新媒體責編：syhz0808)