中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋2021年11月1日 -- 北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”)是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北海康成致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布與位于西雅圖的華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院達(dá)成一項為期兩年的研究贊助協(xié)議，用于罕見神經(jīng)肌肉疾病 -- 杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的基因治療研究。該項目將在Jeffery Chamberlain 博士(神經(jīng)學(xué)、醫(yī)學(xué)和生物化學(xué)系教授，華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院肌營養(yǎng)不良癥的McCaw榮譽(yù)講座教授，以及西雅圖Paul D. Wellstone肌營養(yǎng)不良癥合作研究中心主任)指導(dǎo)下進(jìn)行。華盛頓大學(xué)神經(jīng)學(xué)系助理教授Guy Odom 博士將擔(dān)任聯(lián)合首席研究員。

Chamberlain博士是肌肉疾病基因治療領(lǐng)域的國際知名專家和頂尖科學(xué)家之一。他的實驗室一直致力于研究肌營養(yǎng)不良的機(jī)制，特別是抗肌營養(yǎng)不良蛋白的結(jié)構(gòu)和基因治療方法，并率先發(fā)現(xiàn)可用于肌肉的系統(tǒng)性基因遞送的腺相關(guān)病毒(AAV)載體。

北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“我們很高興能與Chamberlain博士達(dá)成這項研究協(xié)議，他在DMD研究領(lǐng)域幾十年來一直處于世界領(lǐng)先地位。我們也在積極推進(jìn)神經(jīng)肌肉疾病基因治療研究計劃。杜氏肌營養(yǎng)不良癥是最常見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，盡管最近外顯子跳躍療法獲批，但仍然不能滿足臨床需求。目前尚未發(fā)現(xiàn)這種致命性疾病的最佳基因療法。我們期待與Chamberlain博士和他的團(tuán)隊合作開展創(chuàng)新研究，以及可能由此產(chǎn)生的創(chuàng)新療法。”

DMD 杜氏肌營養(yǎng)不良癥 簡介

杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)是一種罕見的肌肉疾病，但卻是最常見的遺傳病之一，主要患者為男性。DMD通常發(fā)生在幼兒時期，其特征是快速進(jìn)行性肌肉萎縮以及肌無力，患兒在大約12歲時喪失行走能力。心肌病是DMD患者發(fā)病和死亡的常見原因。根據(jù)美國國家罕見病組織以及已發(fā)表的同行評審文獻(xiàn)統(tǒng)計，在全球范圍內(nèi)，DMD的新生男嬰患病比例大約為1/ 3500 ~ 1/5000;在中國, 這一比例約為1/4560。

華盛頓大學(xué)神經(jīng)學(xué)系 Chamberlain 實驗室 簡介

該實驗室致力于肌營養(yǎng)不良癥研究，有兩個主要目標(biāo)：一是更好地了解疾病病理生理學(xué)的分子基礎(chǔ)，二是開發(fā)可矯正和治療肌營養(yǎng)不良癥的基因和細(xì)胞療法。這些療法的主要治療對象包括杜氏肌營養(yǎng)不良癥和2I型肢帶型肌營養(yǎng)不良癥.

華盛頓大學(xué)神經(jīng)學(xué)系 Odom 實驗室 簡介

該實驗室致力于更深入地了解肌營養(yǎng)不良癥進(jìn)展過程中的內(nèi)在肌肉生物學(xué)機(jī)理。因此，該實驗室的研究通常涉及開發(fā)或改進(jìn)基于基因的療法。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對治療亨特綜合征(MPS II) 和其他溶酶體貯積癥(LSD)、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括Alagille 綜合征(ALGS)、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC) 和膽道閉鎖(BA)，以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)。

北海康成戰(zhàn)略性地將全球合作和國內(nèi)研究結(jié)合起來，以建立和豐富其藥物組合，同時投入到罕見病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北海康成的全球合作伙伴包括Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院(UMass) 和LogicBio等。

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