馴鹿醫療，一家處于臨床階段、致力于細胞治療和抗體藥物開發和產業化的創新生物制藥公司，今日宣布將在2021第63屆美國血液學會(ASH)年會上以口頭報告形式展示其與信達生物制藥集團(“信達生物”)(香港聯交所股票代碼：01801)共同開發的全人源自體B細胞成熟抗原(BMCA)嵌合抗原受體自體T細胞(CAR-T)療法(馴鹿醫療研發代號：CT103A，信達生物研發代號：IBI326)的最新1/2期注冊性臨床研究結果(摘要編號：547)。

本次口頭報告將展示CT103A治療復發/難治性多發性骨髓瘤(RRMM)的1/2期臨床研究(ChiCTR1800018137) 在13個中心的最新臨床數據，包括了在更長隨訪期中更多受試者的更完整的安全性、有效性結果，以及CT103A的藥代動力學數據。

摘要標題：全人源B細胞成熟抗原特異性CAR-T細胞(CT103A)治療復發/難治性多發性骨髓瘤患者的1/2期臨床研究

報告類型：口頭報告摘要編號547

會議主題：704. 細胞免疫療法: 骨髓瘤的細胞治療

會議時間: 2021年12月12日下午4:30 - 6:00(美國東部時間)

報告人：華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院李春蕊教授

目前，CT103A在國內的研究者發起的(IIT)臨床研究 -- 輸注CT103A細胞治療復發/難治漿細胞腫瘤的安全性和有效性的單中心、開放的I期臨床研究已完成23例回輸后至少2年隨訪;注冊臨床研究 -- 全人源BCMA 嵌合抗原受體自體T 細胞注射液(CT103A)治療復發/難治性多發性骨髓瘤患者(RRMM)的Ib/II 期臨床研究(ChiCTR1800018137)正在開展中。除多發性骨髓瘤外，馴鹿醫療已率先開啟CT103A在自身免疫性疾病的研究。CT103A針對視神經脊髓炎的非注冊臨床研究已取得積極結果并已完成pre-IND階段，有望于2021年底在自身免疫性疾病治療領域申報IND。

關于多發性骨髓瘤（ MM ）

多發性骨髓瘤(MM)是最常見的血液癌癥之一，是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病。對于初治的多發性骨髓瘤患者，常用的一線治療藥物包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節類藥物及烷化劑類藥物。對于大多數的患者，常用的一線治療可以使患者的病情穩定3-5年，但也有少部分患者在初治時表現為原發耐藥，病情不能得到有效控制。對于治療有效的大多數初治患者，在經過疾病穩定期后也會不可避免的進入復發、難治階段。因此，復發/難治多發性骨髓瘤患者仍存在未滿足的需求。在美國，MM約占所有癌癥患者人數近2%，占癌癥死亡患者人數的2%以上。根據弗若斯沙利文報告：

美國MM的新發病人數從2016年30,300 人增加至2020年32,300人，預計2025年將增加至37,800人。美國MM的患病人數從2016年132,200人增加到2020年144,900人，預計2025年將增加至162,300人。

中國MM的新發病人數由2016年18,900人增至2020年21,100人，預計2025年將增長至24,500人。中國MM的患病率從2016年69,800 人增至2020年113,800人，預計2025年增長至182,200人。

關于 CT103A(BCMA CAR-T)

CT103A是由馴鹿醫療和信達生物制藥聯合開發的一種創新產品。本產品以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域。基于嚴格的篩選，通過全面的體內外功能評價，CT103A CAR-T產品具有強有力和快速的療效，并有突出的體內持久存續性。2021年2月，CT103A已獲得國家藥品監督管理局(NMPA) 藥品審評中心(CDE)“突破性治療藥物”認定，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤。除多發性骨髓瘤外，該產品也在針對罕見病—視神經脊髓炎進行非注冊臨床研究并已完成Pre-IND階段。

關于馴鹿醫療

馴鹿醫療是一家專注于細胞治療和抗體藥物開發和產業化的創新生物制藥公司。公司成立于2017年，已組建了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的國際化管理團隊。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新的基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、注冊申報、臨床開發到商業化生產的全流程平臺能力及包括了全人源抗體發現平臺、高通量CAR-T藥物優選平臺、通用CAR技術平臺、生產技術平臺、臨床轉化研究平臺在內的多個技術平臺。現有10個在研品種處于不同研發階段，其中進展最為迅速的產品CT103A(全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液)已處于臨床開發后期階段，已于2021年2月被國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)納入“突破性治療藥物”品種;公司自主研發的創新產品CT120(全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液)已進入臨床研究階段，適應癥分別為CD19/CD22陽性的復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)和復發/難治性急性B淋巴細胞白血病(B-ALL)。

憑借強執行力的管理團隊、豐富的產品管線、獨特的創新研發與商業模式，馴鹿醫療有志于成為業界有影響力的創新藥企，將真正解決臨床痛點、具有市場競爭力的創新藥物推向臨床直至市場，為受試者開辟新的治療道路，帶來新的希望。

(新媒體責編：zpl05-02)