馴鹿醫療，一家處于臨床階段、致力于細胞治療和抗體藥物開發和產業化的創新生物制藥公司，今日宣布美國食品藥品監督管理局(簡稱“FDA”)孤兒藥開發辦公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)已正式書面回函，授予公司自主研發的全人源抗CD19和CD22雙靶點嵌合抗原受體自體T細胞注射液(CT120)孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治療急性白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)。獲得FDA孤兒藥認定將加速CT120在美國的臨床試驗及上市注冊進度。CT120將享有的優惠政策包括FDA對臨床研究的支持、注冊費用的減免，以及FDA批準上市后在美國的七年市場獨占權。

此次孤兒藥認定是基于CT120優秀的安全性和有效性。在一項研究者發起的臨床研究中(登記號ChiCTR2000038641)，4名B-ALL受試者在接受CT120治療后，全部達到完全緩解，CRR為100%，未發生任何3級或3級以上的CRS不良反應，未觀察到ICANS不良反應。因此，CT120有望成為針對復發/難治B-ALL的創新性治療手段。

馴鹿醫療首席執行官汪文博士表示：“CT120是全球第一款全人源雙靶點CAR-T細胞治療產品，FDA授予CT120‘孤兒藥’稱號，是FDA對于這款產品的肯定和期待。目前，CT120已經在中國獲得B-NHL和B-ALL兩項IND批件，正在中國進行的治療B-NHL的注冊臨床試驗進展順利，馴鹿將加快這一創新產品在中美兩地的開發進程，期待這款創新產品早日上市，挽救更多患者的生命!”

關于 FDA 孤兒藥資格認定

孤兒藥認定(Orphan Drug Designation, ODD)是FDA 孤兒藥產品開發辦公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見病的藥物(包括生物制品)授予的一種資格認定。孤兒藥又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，FDA針對罕見病有明確的界定標準，即影響美國人群少于20萬的疾病。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被稱為“孤兒藥”。1983年美國頒布《孤兒藥法案》(Orphan Drug Act, ODA)，規定凡獲得孤兒藥資格的候選藥物，有機會獲得一系列配套支持政策。

關于 ALL

急性淋巴細胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)是一種快速進展的惡性血液及骨髓性腫瘤，是白血病的一種，在成人與兒童中均有發病。根據美國國家癌癥研究所SEER網站披露的數據，ALL年發病率為1.8/10萬，死亡率0.4/10萬，五年生存率69.9%，據此預計2021年美國ALL患病人數約11萬5千人。根據弗若斯沙利文報告，中國的白血病患者五年生存率僅有25.4%，顯著低于美國。中國ALL新發病人數2020年為12,800例，患病人數2020年達143,900例，預計2025年將增長至150,300例。

關于 CT120

CT120為一款靶向CD19和CD22的全人源雙靶點自體嵌合抗原受體T細胞注射液，該產品的CAR分子胞外結構域包含能特異性結合CD19和CD22的全人源scFv抗體序列，通過識別表達CD19和/或CD22的腫瘤細胞，能減少靶抗原丟失導致的腫瘤細胞逃逸;采用全人源化設計，免疫原性低，可降低抗ADA產生的風險、改善CAR-T細胞的體內長期存續能力。同時，該產品的胞內結構域采用CD3ζ和4-1BB共刺激信號，與CD28相比可降低神經毒性風險，并進一步提升CAR-T細胞的長期存續，增強長期療效。該產品與靶細胞膜上的CD19和/或CD22抗原結合后，通過釋放顆粒酶/穿孔素直接殺傷靶細胞，同時釋放細胞因子刺激CAR-T細胞擴增，可持續發揮抗腫瘤作用。

關于馴鹿醫療

馴鹿醫療是一家專注于細胞治療和抗體藥物開發和產業化的創新生物制藥公司。公司成立于2017年，已組建了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的國際化管理團隊。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新的基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、注冊申報、臨床開發到商業化生產的全流程平臺能力及包括了全人源抗體發現平臺、高通量CAR-T藥物優選平臺、通用CAR技術平臺、生產技術平臺、臨床轉化研究平臺在內的多個技術平臺。現有10個在研品種處于不同研發階段，其中進展最為迅速的產品CT103A(全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液)已處于臨床開發后期階段，已于2021年2月被國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)納入“突破性治療藥物”品種;公司自主研發的創新產品CT120(全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液)已進入臨床研究階段，適應癥分別為CD19/CD22陽性的復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)和復發/難治性急性B淋巴細胞白血病(B-ALL)。

憑借強執行力的管理團隊、豐富的產品管線、獨特的創新研發與商業模式，馴鹿醫療有志于成為業界有影響力的創新藥企，將真正解決臨床痛點、具有市場競爭力的創新藥物推向臨床直至市場，為受試者開辟新的治療道路，帶來新的希望。

(新媒體責編：zpl05)