2021年12月3日，武田中國宣布旗下兩款罕見病領域的創新藥物瑞普佳®(阿加糖酶α注射用濃溶液)和飛澤優®(醋酸艾替班特注射液)成功納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2021年)》(以下簡稱2021年國家醫保藥品目錄)。這兩款罕見病創新藥物在進入中國短短一年內就被迅速納入醫保，有助于進一步推動罕見病規范化診療的臨床實踐和普及，讓更多中國遺傳性血管性水腫和法布雷病患者能夠從創新治療方案中獲益。

武田中國總裁單國洪 表示：“非常感謝中國政府為提升創新藥物的可及性和可負擔性所作出的不懈努力。此次醫保目錄調整納入了更多罕見病領域的創新藥物，體現了國家對于廣大罕見病患者及其家庭的高度關注與支持，也反映了政府相關部門在醫保目錄調整過程中，支持具有顯著臨床需求和高價值藥物的導向。秉持‘以患者為先’的理念，武田以最大的努力和誠意積極配合政府的各項醫療保障舉措，為提升罕見病患者對于創新藥物的可及性、造福患者及他們的家庭做出貢獻。”

近年來，國家出臺一系列政策和舉措擴大創新藥物納入醫保范圍，在提升罕見病創新藥物可及性方面進展尤為顯著。從2021年國家醫保藥品目錄調整的范圍來看，罕見病等重大疾病領域受到更多關注。

本次新納入醫保目錄的罕見病創新藥物中，瑞普佳®(阿加糖酶α注射用濃溶液)是一種人細胞來源且在人細胞系中生產的酶替代療法[1]，用于法布雷病患者的長期治療。法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，患者如得不到有效治療，癥狀會逐漸加重并出現腎、心等器官病變，甚至危及生命。目前，酶替代治療被國內外指南/共識推薦為法布雷病的一線療法[2]。

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎內科主任醫師陳楠教授 表示：“法布雷病患者如不能及時得到特異性的治療，該疾病進展會導致多臟器病變，甚至引發危及生命的并發癥。因此，能夠及早啟動規范化、足劑量的酶替代療法治療，對于改善患者病情、預防嚴重并發癥的發生，都起著至關重要的作用。很高興看到相關治療藥物能迅速納入醫保，為提高患者生存率和生活質量帶來了新希望，使得更多中國法布雷病患者能夠早日實現長期規范化治療，重新回歸社會。”

另一款被納入醫保的罕見病創新藥物飛澤優®(醋酸艾替班特注射液)是中國首個且目前[3]唯一用于遺傳性血管性水腫(HAE)急性發作皮下治療的緩激肽2型(B2)受體的選擇性拮抗劑[4]，可幫助患者及時應對HAE的急性發作，降低因喉頭水腫帶來的致命窒息風險。據統計，我國有58.9%的HAE患者發生過喉頭水腫，其致死率最高可達40%[2]，是HAE患者的主要死因之一。此前，由于沒有急性HAE發作的針對性治療，中國患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退，使用限制較多，且血漿本中含有導致水腫的血漿蛋白酶及其底物，可能加重血管性水腫[5]。

中國醫學科學院北京協和醫院變態反應科支玉香教授 表示：“中國HAE患者長期缺乏急性發作期針對性治療藥物，患者終日生活在恐懼中，身體各部位的水腫發作嚴重影響他們的生活質量，尤其是急性喉頭水腫發作甚至可能危及生命。因此，非常高興醋酸艾替班特注射液能夠被納入醫保，為患者的急性發作治療提供了及時的解決方案，向‘零發作’的治療目標邁進了至關重要的一步。”

作為一家以患者為先、以價值觀為基礎、以研發為驅動的全球創新生物制藥企業，武田制藥堅持扎根中國市場，至2025年將上市超過十五款創新產品，加速為患有復雜和罕見疾病的中國患者提供創新藥物，秉承對中國患者的承諾，滿足他們未盡的醫療需求。

審批號：C-ANPROM/CN/FIR/0040

審批日期：2021年11

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