百悅澤®作為慢性淋巴細胞白血病患者的一線治療方案，在無進展生存期方面，相比化學免疫治療顯示出優效性

在高風險患者亞組中同樣觀察到一致的有效性

安全性結果與既往報告的特征整體一致

ASH審閱了試驗隊列3(百悅澤®聯合維奈克拉治療17p染色體缺失或TP53基因突變患者)的初步安全性和有效性數據

百濟神州(納斯達克代碼：BGNE：香港聯交所代碼：06160)是一家全球性的生物科技公司，專注于在世界范圍內開發和商業化創新藥物，為全球患者改善治療結果，提高藥物可及性。公司今日公布SEQUOIA試驗的期中分析結果，這是一項在初治(TN)慢性淋巴細胞白血病(CLL)患者中進行的3期試驗，此次納入分析的數據來自對比百悅澤®和苯達莫司汀聯合利妥昔單抗(B+R治療方案)的隨機隊列1，以及評價百悅澤®聯合維奈克拉治療伴17p染色體缺失(del[17p])和/或致病性TP53變異基因的患者的隊列3(D組)。這些數據在第63屆美國血液學會(ASH)年會上進行了兩次口頭報告。

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士評論道：“在SEQUOIA這項具有積極意義的試驗中，百悅澤®在對比化學免疫療法用于CLL患者一線治療時所呈現出的優效性，印證了高選擇性BTK抑制劑的治療前景。這些強有力的數據以及既往報告的3期ALPINE試驗的結果都進一步鞏固了我們的信念——百悅澤®能夠成為CLL患者重要的治療新選擇。”

該試驗的主要研究者、澳大利亞Peter MacCallum癌癥中心的Constantine Tam 教授(內外全科學士、醫學博士)表示：“與化學免疫治療相比，百悅澤®作為一線治療方案，能為CLL患者，包括攜帶未突變的IGHV基因或del(11q)等具有高風險特征的患者，帶來更優的PFS獲益。SEQUOIA試驗的安全性結果與其他百悅澤®臨床試驗中報告的結果相似，房顫的發生率始終較低。基于這些結果，證實百悅澤®這款高選擇性的BTK抑制劑，有望幫助CLL患者帶來無需化療的治療選擇。”

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SEQUOIA隊列1：百悅澤®對比B+R治療方案不伴有del(17p)的TN CLL患者

口頭報告;摘要#396;簡要總結請見

https://www.beigene.com/pls/ash2021/sequoia

SEQUOIA試驗隊列1共入組479例腫瘤未顯示del(17p)的TN CLL患者，其中241例患者隨機接受百悅澤®治療(A組)，238例患者隨機接受B+R治療方案(B組)。兩組患者特征平衡，其中50%以上的患者為IGHV基因無突變，18%的患者伴有del(11q)。del(17p)患者接受化學免疫治療后通常療效不佳，在隊列2中被分配接受百悅澤®治療。隊列2的結果已在2020年ASH年會上公布。

SEQUOIA試驗的主要終點是隨機隊列1中基于獨立審查委員會(IRC)評估的無進展生存期(PFS)。

期中分析顯示，在26.15個月的中位隨訪時間里，基于IRC的評估結果，百悅澤®在PFS方面超過B+R治療方案。結果包括：

A組24個月PFS率為85.5%(95% CI：80.1，89.6)，B組為69.5%(95% CI：62.4，75.5)，風險比(HR)為0.42(95% CI：0.27，0.63)，p < 0.0001;

在關鍵患者亞組中始終觀察到PFS獲益，包括伴有del(11q)、IGHV狀態無突變、Binet分期為C期和巨大腫塊的患者;

總生存期(OS)結果仍較為早期，在24個月時，兩組的OS率相似，A組為94.3%(95% CI：90.4，96.7)，B組為94.6%(95% CI：90.6，96.9)。

安全性分析納入了A組240例患者和B組227例接受至少一次相應治療的患者。百悅澤®總體耐受性良好，安全性特征與其在廣泛的臨床項目一致，包括較低的房顫發生率。結果包括：

A組224例患者(93.3%)發生至少1例任何級別的不良事件(AE)，最常見的(≥ 12%)為挫傷(19.2%)、上呼吸道感染(17.1%)、中性粒細胞減少癥(15.4%)、腹瀉(13.8%)和關節痛(13.3%);

相比之下，B組有218例患者(96.0%)發生至少1例任何級別的AE，最常見的(≥ 12%)為中性粒細胞減少癥(56.8%)、惡心(32.6%)、發熱(26.4%)、皮疹(19.4%)、貧血(18.9%)、便秘(18.9%)、輸液相關反應(18.9%)、疲乏(15.9%)、嘔吐(14.5%)、血小板減少癥(13.7%)和腹瀉(13.2%);

A組有126例(52.5%)患者發生至少1例≥ 3級AE，而B組有181例(79.7%)，兩組最常見的AE為中性粒細胞減少癥(A組11.3% vs B組51.1%)和血小板減少癥(A組1.7% vs.B組7.0%);

A組有88例患者(36.7%)發生至少1例嚴重AE，而B組有113例患者(49.8%);

A組分別有18例患者(7.5%)、111例患者(46.3%)和20例患者(8.3%)發生了導致劑量降低、暫停給藥或延遲和治療終止的AE事件，而B組分別有84例患者(37.4%)、154例患者(67.8%)和31例患者(13.7%)發生上述事件;

A組有11例患者(4.6%)發生了致死性AE，而B組有11例患者(4.8%)發生了致死性AE;

全部級別的AE包括貧血(A組 vs B組：4.6% vs 19.4%)、關節痛(13.3% vs 8.8%)、房顫(3.3% vs 2.6%)、出血(45.0% vs 11.0%)、腹瀉(13.8% vs 13.7%)、高血壓(14.2% vs 10.6%)、感染(62.1% vs 55.9%)、肌痛(3.8% vs 1.3%)、中性粒細胞減少癥(15.8% vs 56.8%)、發生其他癌癥(12.9% vs 8.8%)和血小板減少癥(4.6% vs 17.6%)。

此外，還在ASH年會中報告了在延長隨訪期的情況下，隊列2(C組)百悅澤®單藥治療伴有del(17p)患者的有效性結果。在30.5個月的中位隨訪時間里，24個月的PFS率為88.9%(95% CI：81.3，93.6)。

(新媒體責編：zpl05)