北海康成制藥有限公司 (以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”)，是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司將于5月16日至19日在華盛頓特區舉行的第25屆ASGCT年會上，展示與UMass Chan醫學院Horae基因治療中心開展罕見病基因治療研究合作的數據。研究人員將展示一項動物研究的結果，該研究旨在探索一種用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的全新第二代基因治療載體。這是北海康成與UMass Chan醫學院合作進行罕見病基因治療研究的首個數據，該合作專注于開發臨床需求未被滿足的神經肌肉疾病的基因治療藥物。

報告細節

題目 ：內源性人SMN1啟動子驅動的基因置換改善AAV9介導的基因治療小鼠脊髓性肌萎縮癥的有效性和安全性研究

海報號碼 ：M-144

類別 ：神經系統疾病：AAV 載體-臨床前和概念驗證研究

日期和時間 ：5月16日(周一)，下午5:30~6:30(美國東部時間)

作者 ：Qing Xie,Hong Ma, Xiupeng Chen,Yunxiang Zhu,Yijie Ma,Leila Jalinous,Qin Su,Phillip Tai,Guangping Gao,Jun Xie

關于 UMass Chan 醫學院 Horae 基因治療中心

Horae基因治療中心致力于開發尚未治愈的罕見遺傳性疾病的治療療法。中心利用最先進的技術編輯產生致病蛋白質的突變基因，或者在突變導致非功能性蛋白質的情況下引入基因的健康拷貝。

Horae基因治療中心跨多門學科研究，聚集了兒科、微生物學、生理學、生物化學、分子藥理學、神經學、醫學和眼科等多個學科。醫生和研究人員共同努力解決罕見病領域的醫療挑戰，如α-胰島素缺乏癥、腦白質海綿狀變性綜合征、嬰兒型黑矇性家族性癡呆、GM2神經節苷脂沉積病、色素性視網膜炎、囊性纖維化、葛雷克氏癥、TNNT1桿狀體肌病、瑞特綜合征、NGLY1-先天性脫糖癥、皮特-霍普金斯樣綜合征、楓糖尿癥、涎酸累積癥、GM3合成酶缺乏癥、亨廷頓舞蹈癥和肌萎縮側索硬化。該中心也聚焦一些常見疾病，如心律失常和高膽固醇血癥。與此同時，研究人員希望通過UMass Chan醫學院發起的研究和部分中心研究者發起的臨床試驗探索各種基因療法以求治愈更多的疾病。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK)是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。 北海康成目前擁有13個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合癥(MPS II)和其他溶酶體貯積癥(LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征(ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)，以及膠質母細胞瘤(GBM)。 北海康成戰略性的將全球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院 、LogicBio、華盛頓大學醫學部(University Of Washington School of Medicine)和 Scriptr Global 等。

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