在百濟(jì)神州向FDA遞交了百悅澤®經(jīng)獨(dú)立審查委員會(huì)(IRC)確認(rèn)、優(yōu)于伊布替尼的總緩解率(ORR)的補(bǔ)充數(shù)據(jù)之后，F(xiàn)DA為保證充分的審評(píng)時(shí)間，將該項(xiàng)上市申請(qǐng)的處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案(PDUFA)目標(biāo)審評(píng)日期延長(zhǎng)至2023年1月20日

百濟(jì)神州(納斯達(dá)克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160;上交所代碼：688235)是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司于今日宣布，針對(duì)百悅澤®(澤布替尼)用于治療成人慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者的新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)(sNDA), 美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)將其處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案(PDUFA)目標(biāo)審評(píng)日期延長(zhǎng)三個(gè)月至2023年1月20日。

此次FDA延長(zhǎng)該項(xiàng)申請(qǐng)的PDUFA目標(biāo)日期，旨在就百濟(jì)神州遞交的額外臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行充分的審評(píng)。百濟(jì)神州遞交的額外臨床數(shù)據(jù)被認(rèn)定為該項(xiàng)sNDA的重要補(bǔ)充。這些申報(bào)數(shù)據(jù)包括全球性3期ALPINE臨床試驗(yàn)的最終緩解評(píng)估結(jié)果 -- 該試驗(yàn)顯示，經(jīng)IRC評(píng)估，在復(fù)發(fā)/難治性(R/R)CLL或SLL成人患者中，百悅澤®展示了優(yōu)于伊布替尼的總緩解率(ORR)。此前，百濟(jì)神州于2022年4月11日公布了該項(xiàng)試驗(yàn)的最終緩解評(píng)估結(jié)果。

百濟(jì)神州聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官歐雷強(qiáng)(John V. Oyler)表示："我們將持續(xù)與FDA密切協(xié)作，進(jìn)一步推動(dòng)對(duì)百悅澤®用于治療CLL/SLL的sNDA的審評(píng)。遞交的數(shù)據(jù)證明了百悅澤®治療CLL/SLL的潛力，我們對(duì)此充滿信心。在未來(lái)獲得相關(guān)上市批準(zhǔn)后，我們也將致力于把這一重要治療藥物盡早帶給美國(guó)的CLL/SLL患者。"

此次針對(duì)CLL/SLL的sNDA申報(bào)是基于2項(xiàng)關(guān)鍵性、隨機(jī)的臨床3期試驗(yàn)以及8項(xiàng)在B細(xì)胞惡性腫瘤中的支持性試驗(yàn)數(shù)據(jù)。其中，百悅澤®用于治療CLL/SLL的2項(xiàng)全球3期試驗(yàn)分別為：SEQUOIA臨床試驗(yàn)(NCT03336333)，對(duì)百悅澤®與苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗進(jìn)行對(duì)比，用于治療初治(TN)患者;ALPINE(NCT03734016)臨床試驗(yàn)，對(duì)百悅澤®與伊布替尼進(jìn)行對(duì)比，用于治療復(fù)發(fā)/難治性(R/R)患者。此外，SEQUOIA臨床試驗(yàn)中的非隨機(jī)組入組了伴有17p缺失的患者，旨在評(píng)估百悅澤®對(duì)這一高危人群的單藥治療效果。上述兩項(xiàng)研究共入組了來(lái)自17個(gè)國(guó)家的患者，包括美國(guó)、多個(gè)歐洲國(guó)家、中國(guó)、澳大利亞和新西蘭。ALPINE試驗(yàn)和SEQUOIA試驗(yàn)的期中分析結(jié)果分別在2021年6月的第26屆歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)(EHA 2021)線上年會(huì)和2021年12月的第63屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)(ASH)年會(huì)上報(bào)告。

關(guān)于ALPINE臨床試驗(yàn)

ALPINE是一項(xiàng)隨機(jī)、全球3期臨床試驗(yàn)(NCT03734016)，旨在評(píng)估百悅澤®對(duì)比伊布替尼， 用于治療既往經(jīng)治的復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者的效果。在該試驗(yàn)中，652例患者被隨機(jī)分為兩組，一組接受百悅澤®(160 mg口服，每日兩次)治療，另一組接受伊布替尼(420 mg，口服，每日一次)治療，直至患者出現(xiàn)疾病進(jìn)展或不可接受的毒性。在對(duì)總緩解率(ORR)的主要分析中，研究者及獨(dú)立審查委員會(huì)(IRC)基于國(guó)際慢性淋巴細(xì)胞白血病工作組(iwCLL)指導(dǎo)原則(2008年修訂版)評(píng)估CLL患者的緩解(但針對(duì)治療相關(guān)淋巴細(xì)胞增多CLL患者的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)有所調(diào)整)，以及Lugano非霍奇金淋巴瘤分類標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估SLL患者的緩解。經(jīng)研究者和IRC評(píng)估的ORR采用分級(jí)評(píng)估檢驗(yàn)，首先評(píng)估非劣效性，隨后評(píng)估優(yōu)效性。關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)和房顫或房撲事件發(fā)生率;其他次要終點(diǎn)包括持續(xù)緩解時(shí)間(DoR)、總生存期(OS)以及不良事件發(fā)生率。該研究正在持續(xù)進(jìn)行中，計(jì)劃在達(dá)到目標(biāo)事件數(shù)時(shí)對(duì)PFS進(jìn)行正式分析。

關(guān)于百悅澤®

百悅澤®(澤布替尼)是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會(huì)在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤®的設(shè)計(jì)通過(guò)優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)，百悅澤®能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

百悅澤®已在美國(guó)獲批用于治療三項(xiàng)適應(yīng)癥：2019年11月，獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者;2021年8月，獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥(WM)成人患者;2021年9月，獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種抗CD20治療的復(fù)發(fā)/難治性邊緣區(qū)淋巴瘤成人患者*。

百悅澤®已經(jīng)開(kāi)展了廣泛的全球臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目，目前已在全球28個(gè)市場(chǎng)中開(kāi)展了35項(xiàng)試驗(yàn)，總?cè)虢M受試者超過(guò)3,900人。迄今為止，百悅澤®已在包括美國(guó)、中國(guó)、歐盟和英國(guó)、加拿大、澳大利亞、韓國(guó)、瑞士和其他國(guó)際市場(chǎng)的50個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得批準(zhǔn)。

*該項(xiàng)適應(yīng)癥基于總緩解率(ORR)獲得加速批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的后續(xù)正式批準(zhǔn)將取決于確證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過(guò)加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開(kāi)發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過(guò)8,000人的團(tuán)隊(duì)。

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